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GlaxoSmithKline prende la raccomandazione PIACEVOLE per Strimvelis, una terapia genica €594,000

2017-10-25

Latest company news about GlaxoSmithKline prende la raccomandazione PIACEVOLE per Strimvelis, una terapia genica €594,000

Malgrado essere una delle droghe più costose nel mondo, la terapia genica Strimvelis di GlaxoSmithKline ha vinto la protezione dei cani da guardia costati BRITANNICI spesso avari per trattare una malattia rara chiamata ADA-SCID, o «la sindrome del ragazzo della bolla». La droga, che costa €594,000 (circa $700.000), è un trattamento di una volta che i soprintendenti hanno detto vale il costo.

 

Strimvelis viene con «un costo che fornisce l'utilizzazione delle risorse nel contesto di un servizio altamente specializzato,» critici PIACEVOLI ha scritto nell'orientamento di progetto (PDF). Hanno detto che è «uno sviluppo importante» nel trattamento per la malattia del ultrarare.

ADA-SCID è uno stato immune serio che può uccidere i bambini prima dell'età scolare se non trattato. I pazienti con la circostanza sono suscettibili delle infezioni ricorrenti e di altri sintomi severi. Per il trattamento con Strimvelis, i gruppi raccolgono le cellule del midollo osseo dei pazienti, quindi le modificano e reiniettano. È una procedura di una volta che gli esperti credono offre i benefici per tutta la vita, secondo i documenti PIACEVOLI.

I critici PIACEVOLI hanno raccomandato la terapia per i pazienti quando non c'è nessun donatore adatto della cellula staminale disponibile. La terapia genica ha benefici oltre le misure standard della redditività, secondo PIACEVOLE.

«Poiché Strimvelis ricostituisce il sistema immunitario, potrebbe permettere ai bambini con la circostanza di essere istruito a scuola e per i personale sanitari della gente con la circostanza da ritornare a lavoro,» il documento ha dichiarato.

 

L'accordo PIACEVOLE, GSK ha presupposto che una persona all'anno ottenesse il trattamento, ma quello potrebbe variare di anno in anno. Il lunedì, un portavoce di GSK ha detto la società è «realmente piacevole vedere l'orientamento di progetto e che spera che questa decisione si trasformi in in orientamento finale nelle prossime settimane.»

«Strimvelis è la prima terapia genica correttiva affinchè i bambini sia approvato dovunque nel mondo e questo progetto che l'orientamento PIACEVOLE sarà notizie incoraggianti per quelle famiglie nel Regno Unito che non hanno un bambino con ADA-SCID e donatore abbinato adatto della cellula staminale,» lui ha aggiunto.

Ma la decisione viene proprio mentre GSK riconsidera il suo futuro nelle malattie rare. Indietro a luglio, la società ha rivelato che sta esplorando una vendita per la sua cartella rara di malattia, che comprende Strimvelis ed altri due programmi in via di sviluppo.

Un portavoce ha detto allora che mentre GSK «è stato investito molto in questa area, crediamo che c'fosse qualcun altro che potesse assicurare il più bene la disponibilità commerciale di queste medicine per i pazienti.» GSK non sta lasciando «la R & S di terapia genica e delle cellule, ma metterà a fuoco sull'oncologia ed indicazioni più comuni,» ha aggiunto. La società ha detto che il suo fuoco immediato «sta onorando i nostri obblighi ai pazienti.»

Quando GSK ha annunciato quella decisione, appena due pazienti avevano ricevuto il trattamento con Strimvelis e gli altri due slated per il trattamento. Malgrado la loro capacità di migliorare le vite dei pazienti, tali droghe rare di malattia non eseguono sempre bene commercialmente ed il risarcimento può essere duro fissare.

La prima terapia genica in Europa, il Glybera dei uniQure, non ha soddisfatto le richieste di vendite giustificare le spese, quella casa farmaceutica precedentemente ha detto mentre ha annunciato che non avrebbe cercato di rinnovare un'autorizzazione all'immissione in commercio.

Attraverso lo stagno, il mercato di terapia genica e delle cellule ora è messo per una prova negli Stati Uniti come due farmaci del CARRELLO da Novartis e Gilead ha vinto l'approvazione, portando $475.000 e $373.000 prezzi da pagare prima degli sconti, rispettivamente. Novartis ha introdotto una garanzia soddisfatti o rimborsati per i pazienti sicuri che ricevono la sua droga, Kymriah

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